La fibrosis quística es una enfermedad genética rara causada por mutaciones en el gen CFTR. La proteína CFTR funciona como un canal iónico que es crucial para el correcto transporte de iones y fluidos a través de las células epiteliales que recubren las vías respiratorias y otros órganos. En consecuencia, la disfunción del CFTR causa una enfermedad multiorgánica compleja pero, hasta la fecha, la mayor parte de la morbilidad y mortalidad en personas con fibrosis quística se debe a la enfermedad pulmonar mucoobstructiva.
