Lerodalcibep and evolocumab for the treatment of homozygous familial hypercholesterolaemia with PCSK9 inhibition (LIBerate-HoFH): a phase 3, randomised, open-label, crossover, non-inferiority trial
Investigadores: Frederick J Raal, Vimal Mehta, Meral Kayikcioglu, Dirk Blom, Preeti Gupta, Avishay Elis, Traci Turner, Chris Daniels, Jeffrey Vest, Tracy Mitchell, Kate Caldwell, El Mustapha Bahassi, David Kallend, Evan A Stein
Lerodalcibep, una proteína anti-PCSK9 de unión pequeña (adnectina), mostró una reducción eficaz del colesterol LDL en la hipercolesterolemia familiar heterocigótica. En personas con hipercolesterolemia familiar homocigótica la respuesta del colesterol LDL fue muy variable, pero en general similar en los pacientes tratados con lerodalcibep y evolocumab (anticuerpo monoclonal que actúa uniéndose a la proteína PCSK9 inhibiéndola). Es importante destacar que el estudio mostró la incapacidad de predecir la respuesta en función de la genotipificación, lo que refuerza la justificación de la inhibición de PCSK9 en todos los pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigótica y de continuar su uso en los pacientes que responden al tratamiento.
