Este trabajo presenta experiencias de la vida real sobre la eficacia y seguridad de setmelanotida, un agonista de MC4R, en 4 niños prepúberes (de 3 a 9 años) con deficiencias de LEPR y POMC. Los hallazgos indican que setmelanotida es eficaz en dosis más bajas en nuestros pacientes con deficiencia de POMC (0,3-0,5 mg/día) que en los pacientes con deficiencia de LEPR (2,5 mg/día). En general, la setmelanotida parece ser eficaz y bien tolerada en niños pequeños con obesidad monogénica. Sin embargo, se necesitan más estudios para evaluar los efectos a largo plazo de la intervención temprana en el crecimiento y el desarrollo puberal.
