Mitochondria transfer-based therapies reduce the morbidity and mortality of Leigh syndrome

Investigadores: Ritsuko Nakai, Stella Varnum, Rachael L. Field, Henyun Shi, Rocky Giwa, Wentong Jia, Samantha J. Krysa, Eva F. Cohen, Nicholas Borcherding, Russell P. Saneto, Rick C. Tsai, Masashi Suganuma, Hisashi Ohta, Takafumi Yokota, Jonathan R. Brestoff

Nuevo enfoque terapéutico para los trastornos mitocondriales que se basa en el trasplante de mitocondrias sanas. Se probó en un modelo de ratón de síndrome de Leigh y mejoró la sintomatología y la supervivencia. El síndrome de Leigh es una enfermedad mitocondrial pediátrica que se caracteriza por retraso en el crecimiento, acidosis láctica y degeneración progresiva.

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