Las terapias basadas en ARN han logrado avances clínicos sustanciales, principalmente debido a los perfiles químicos y biológicos únicos de las moléculas de ARN. Como lo demuestra la aprobación de diversos fármacos de ARN, se están abordando algunos desafíos iniciales relacionados con las terapias basadas en ARN, incluyendo problemas asociados con la producción a gran escala, la administración eficaz y las propiedades inmunogénicas. Se han realizado amplios esfuerzos en la modificación química de las moléculas de ARN para mejorar su estabilidad, aumentar la producción de proteínas, prolongar el tiempo de circulación y mejorar la especificidad del objetivo. Tres categorías de ARN —ARN pequeño, ARN traducible y ARN guía CRISPR— se están desarrollando ampliamente para aplicaciones terapéuticas.
