Trump team backs an unproven drug for autism — but does it work?

Investigadores: Heidi Ledford

Martin Makary, director de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), ha elogiado el leucovorin, una forma de la vitamina folato, afirmando que ayudaría a "cientos de miles de niños" con autismo. Makary anunció la próxima aprobación de leucovorin, calificándola como la "primera vía de tratamiento reconocida por la FDA para el autismo". Esta promoción ha generado preocupación y "confusión generalizada" entre los médicos, quienes temen por las expectativas creadas por Makary y otros funcionarios. Limitaciones y Preocupaciones Científicas: Los investigadores señalan que la eficacia del medicamento no se ha establecido. El fármaco no se ha probado en un ensayo grande para determinar su seguridad o efectividad. Además, faltan datos de seguridad en niños. La falta de datos de ensayos grandes implica que los médicos tendrán poca información para determinar qué dosis prescribir o cuánto tiempo deben tomar leucovorin los niños antes de decidir si está funcionando. Aunque el leucovorin se ha utilizado durante mucho tiempo para aliviar los efectos secundarios de la quimioterapia y los tratamientos inmunosupresores, y parece seguro en ese contexto, hay pocos datos que confirmen su seguridad específicamente para niños autistas. La aprobación propuesta (aún no finalizada) se aplicaría solo a personas con niveles bajos de folato en el líquido que rodea el cerebro y la médula espinal. Esta condición, llamada deficiencia de folato cerebral, puede estar relacionada con rasgos asociados con el autismo, incluyendo desafíos en la comunicación social. Esta población limitada representa solo entre el 7% y el 30% de las personas autistas, dependiendo de cómo se midan los niveles de folato.

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