Lentiviral Gene Therapy with CD34+ Hematopoietic Cells for Hemophilia A

Investigadores: A. Srivastava, A. Abraham, F. Aboobacker, G. Singh, T. Geevar, U. Kulkarni, S. Selvarajan, A. Korula, R.G. Dave, M. Shankar, A.S. Singh, A. Jeba, N. Kumaar, C. Benjamin, K.M. Lakshmi, V.M. Srivastava, R.V. Shaji, S.C. Nair, H.C. Brown, G. Denning, P. Lollar, C.B. Doering, T. Spencer

La hemofilia A grave es un trastorno ligado al cromosoma X que se caracteriza por una actividad medible del factor VIII en el plasma de menos del 1% y se asocia con sangrados espontáneos frecuentes en las articulaciones y los músculos, así como con sangrados esporádicos potencialmente mortales. En este estudio con 5 pacientes la terapia génica para la hemofilia A con el uso de células madre hematopoyéticas autólogas transducidas con vectores lentivirales resultó en una expresión estable del factor VIII. Los primeros resultados de este estudio clínico revelan una nueva oportunidad para la terapia génica para la hemofilia A que puede ofrecerse a todos los pacientes, posiblemente a una edad temprana, y que da como resultado una expresión sostenida de niveles terapéuticos del factor VIII.

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