Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes

Investigadores: Trevor W Reichman, James F Markmann, Jon Odorico, Piotr Witkowski, John J Fung, Martin Wijkstrom, Fouad Kandeel, Eelco J P de Koning, Anne L Peters, Chantal Mathieu, Leslie S Kean, Bote G Bruinsma, Chenkun Wang, Molly Mascia, Bastiano Sanna, Gautham Marigowda, Felicia Pagliuca, Doug Melton, Camillo Ricordi, Michael R Rickels; VX-880-101 FORWARD Study Group

Zimislecel es una terapia de células de islotes derivadas de células madre alogénicas (es decir, no provenientes del propio sujeto en el que se usa el fármaco, en este caso de células madre embrionarias humanas). Los resultados de este pequeño estudio a corto plazo en personas con diabetes tipo 1 respaldan la hipótesis de que zimislecel puede restaurar la función fisiológica de los islotes (Un 83 % de los participantes alcanzó independencia de insulina tras un año de seguimiento), lo que justifica una mayor investigación clínica. Fallecieron dos pacientes aunque un comité evaluador descartó que fuera a consecuencia del fármaco y sí a causa de deterioros prexistentes fruto de la enfermedad.

Abrir el Paper