Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression

Investigadores: Per-Ola Carlsson, Xiaomeng Hu, Hanne Scholz, Sofie Ingvast, Torbjörn Lundgren, Tim Scholz, Olof Eriksson, Per Liss, Di Yu, Tobias Deuse, Olle Korsgren, Sonja Schrepfer

Este informe preliminar describe un estudio pionero en humanos sobre el trasplante de células de islotes alogénicos (de un donante genéticamente distintos al receptor) genéticamente modificadas para evitar la acción del sistema inmune (Hypoimmune Platform - HIP- en este caso células de islote pancreáticas) en un paciente con diabetes tipo 1 de larga evolución, sin el uso de fármacos inmunosupresores o glucocorticoides. Se inyectaron 79.6 millones de células de islotes HIP en el músculo braquiorradial izquierdo del participante a través de 17 inyecciones. A las 12 semanas después del trasplante, no se observó ninguna respuesta inmune dirigida a las células de islotes HIP. Las mediciones de péptido C mostraron una secreción de insulina estable y sensible a la glucosa en el participante. El nivel de hemoglobina glicosilada del participante disminuyó aproximadamente un 42% durante el período de seguimiento de 12 semanas, aunque esto probablemente se debió a un aumento de la dosis de insulina exógena para proteger el injerto. En cuanto a la seguridad, se registraron cuatro eventos adversos en total, ninguno de los cuales fue grave o relacionado con el producto de estudio. La dosis de células HIP administrada fue baja intencionalmente para cumplir con los requisitos regulatorios de un estudio inicial en humanos. Se estima que una dosis completa de células HIP podría potencialmente llevar a la independencia de la insulina.

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