La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad de las neuronas motoras, es una afección devastadora con opciones de tratamiento limitadas. En los últimos años se ha producido un aumento de la investigación traslacional sobre la ELA, lo que ofrece la posibilidad de desarrollar terapias que modifiquen la enfermedad. Aunque los avances que utilizan enfoques dirigidos a los genes han demostrado potencial para tratar a pacientes con mutaciones específicas que causan la enfermedad, la aplicabilidad de dichas terapias sigue estando restringida a una minoría de individuos. Por lo tanto, las terapias dirigidas a mecanismos más generales que subyacen a la patología de las neuronas motoras en la ELA son de considerable interés. La patología de la ELA se asocia con la alteración de una serie compleja de vías celulares clave, que incluyen el procesamiento del ARN, la proteostasis, el metabolismo y la inflamación. Esta revisión se detallan los intentos de restaurar la homeostasis celular al dirigirse a estas vías con el fin de desarrollar terapias eficaces y de amplia aplicación para la ELA.
